香港, 2024年7月23日 - (亚太商讯) — 香港特别行政区|美国马里兰州德国城|中国苏州生物医药产业园，Sirnaomics Ltd(「本公司」，股份代号:2257.HK，连同其附属公司，统称「本集团」或「Sirnaomics」，一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物 制药公司)，近日宣布集团基于其专有的GalAheadTM mxRNA技术，完成了针对 靶向载脂蛋白C3 (ApoC3)的siRNA治疗药物STP125G的IND准备阶段研究。非人灵长类动物(NHP)研究的安全性和有效性结果有力地支持了集团向美国FDA申请IND，以启动STP125G用于心血管疾病适应症的I期临床研究。

载脂蛋白C3在甘油三酯代谢中起着重要作用，近期也被认为是一种多功能影 响因子，可通过影响心血管、代谢和神经系统疾病风险来调节脂质代谢以外的 多种途径。研究表明，甘油三酯(TG)水准高与心血管疾病风险增加相关。对于甘油三酯水准超过1000 mg/dL的严重高甘油三酯血症(sHTG)患者，患急性胰腺 炎的风险是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反义寡核苷酸下调载脂蛋白C3已 被证明能有效降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯。

在用非人灵长类动物模型(N=4)对STP125G进行疗效评估期间，我们观察到1mg/kg、3mg/kg和10mg/kg剂量具有剂量依赖性的沉默活性，而且安全性很高。10mg/kg的剂量在第4周左右达到了最大的靶点沉默效果，并持续了9周(为期13周的研究)。这项用非人灵长类动物模型(N=4)对STP125G进行的安全性评估表明，单次皮下注射50mg/kg、10mg/kg或250 mg/kg的剂量具有极佳的安全性。所有三种高剂量的最大靶向沉默效果都与10mg/kg的水准相当。

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示:「STP125G是基于我们的GalAheadTM mxRNA技术的第二个候选药物，它在非人灵长类动物模型中显示出卓越的安全性和强大的疗效。与反义核酸和其他siRNA 药物相比，STP125G对载脂蛋白C3的长效沉默活性可为心血管疾病患者带来更好的治疗效果。这些试验结果进一步验证了STP125G是一种新型siRNA候选药 物，可利用我们专有的基于GalAheadTM的递送技术治疗高甘油三酯血症和其他心血管疾病。」

关于ApoC3和STP125G

载脂蛋白C3是高甘油三酯血症与心血管疾病(CVD)相关联的一个重要新兴靶点。 ApoC3是许多已确定的心血管疾病风险因素的有效调节剂，存在于乳糜微粒、 VLDL、LDL和HDL颗粒中。许多研究表明，在人体中，ApoC3水准是心血管疾 病的一个独立风险因素，它存在于脂蛋白中可能会促进其动脉粥样硬化。最近 的研究发现，ApoC3与高密度脂蛋白代谢、动脉粥样硬化的发展、炎症和内皮 细胞的ER应激有关。载脂蛋白C3最近被认为是胰岛素抵抗机制、脂肪变性、糖 尿病血脂异常和餐后高甘油三酯血症(PPT)的重要参与者。ApoC3参与阿尔茨海 默病发病机制的新证据为进一步研究是否改变载脂蛋白C3水准能延缓疾病进 展开辟了道路。此外，ApoC3显然与心血管疾病(CVD)风险、冠状动脉疾病(CAD) 进展以及主动脉瓣钙化有关，最近的临床试验指出，抑制ApoC3是控制高甘油 三酯血症和预防心血管疾病的有效方法。一些证据表明，ApoC3不仅仅在甘油 三酯代谢中发挥作用，而且还在多种心血管代谢途径中发挥作用。STP125G是 一种ApoC3 mRNA的单链siRNA药物 ，并且 是基于Sirnaomics专有的GalAhead TM mxRNA技术。

关于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床及临床前 阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会 的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段 RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术:多肽纳米颗粒递送平台和 GalNAc偶联物递送平台，GalAheadTM，本集团已建立非常丰富的候选药物管 线。STP122G是利用集团GalAheadTM mxRNA技术的首个候选药物，目前正处于第一阶段开发阶段。STP125G是第二款基于Sirnaomics专利GalAheadTM mxRNA技 术的siRNA治疗药物，以载脂蛋白C3 mRNA为靶点，用于心血管疾病的治疗。STP237G是首个基于GalAheadTM muRNA技术的双靶向药物，目前处于临床前评 估的后期阶段。通过STP705和STP707的临床专案，集团在肿瘤应用方面也取得了多项成功。随着Sirnaomics临床管线的扩展和生产设施的建立，本集团专注 实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。如欲了解更多关于公司资讯，可浏览:www.sirnaomics.com。

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